Gilenia Fingolimod FTY 720

Den första medicinen i tablettform förmodligen att godkännas av amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, i varje fall om man följer experpanelens rekommendationer. FDA:s expertpanel röstade den 10 juni 2010 enhälligt för ett godkännande.

Medlet FTY 729 har tidigare testats mot transplantatsavstötning i en fem gånger högre dos än den nu aktuella.
Medlet har testats i fas III studier på mer än 4000 patienter i tre olika undersökningar.

Verkningsmekanism: Medlet FTY 729 förhindrar T-lymfocyter från att lämna lymfknutorna efter att de har aktiverats. Det binder sig till en receptor S1P, som finns i flera celler S1P är ett ämne som medverkar i olika cellfunktioner inklusive proliferation (dvs ökning av antal), cellers överlevnad, cellers förmåga att förflytta sig. Då medlet binder sig till T-lymfocyter minskas deras förmåga att lämna lymfknutorna och komma ut i lymfkärlen, blodomloppet och exempelvis någ nervsystemet och angripa myelinet kring nerverna.

Biverkningar:
Minskat antal aktiva immun celler, T-lymfocyter gör att delar av immunsystemet hämmas vilket är vad man vill med behandlingen. Men immunsystemet är vårt försvar mot infektioner och också mot att cancerceller skall börja utvecklas.
En del av de allvarligaste biverkningar beror bland annat på infektioner och på cancer. I undersökningar med högre doser med medlet förekom bland annat två dödsfall pga grund av infektioner med herpes virus, ett av fallen var generaliserad bältros och det andra var hjärninflammation med herpes simplex. Ett tredje fall med herpesinfektion behandlades framgångsrikt. Beträffande cancer fanns det tre fall av malignt melanom. Dock finns inte fler cancerfall bland patienter som fått medlet än de som fått placebo.
förhöjda levervärden
svullnad i näthinnan, maculaödem-gula fläcken
högt blodtryck
påverkan på andning
bronkit
diarreer
långsam hjärtrytm, AV-block som man sett vid första behandlingen men inte de följande


Effekter:
FTY 720 har effekt både på skovfrekvens och progression. Siffror växlar något i studierna med i en studie(Freedoms) minskade skovfrekvensen med 54% jfr med placebo. I samma studie var progressionen minskad med 30 procent. ( Man följde EDSS skala var tredje månad). I en annan studie (Transforms) var årliga skovfrekvensen 0.16. Siffrorna gäller den dos man sökt godkännande för. 0.16 skov per år är ett skov varje 6.25 år.
Eftersom medlet har effekt på progression borde den kunna vara verksam även på progressiv sjukdom, även om godkännande sökts för skovförlöpande MS.

Mer om studierna där också cladribine (ett annat oralt medel) bdskrivs.

Det finns alltså skäl att tro att första "orala" medlet kommer tämligen snart. De patienter som får drogen skall följas noga med tanke på riskerna. Novartis kommer också att fortsätta med långtidsstudier. Dessutom vill FDA att Novartis skall undersöka behandling med ännu lägre dos.