Vetenskap och beprövad erfarenhet

Om erfarenheter av bromstabletterna mot MS från verkliga livet

"Den som tillhör hälso- och sjukvårdspersonalen skall utföra sitt arbete i överensstämmelse med vetenskap och beprövad erfarenhet ” kan man läsa i bl a patientsäkerhetslagen.

Vad är vetenskap? Jag stjäl en kortversion från vetenskapsteori.se:

Termen vetenskap kan definieras som "innehållet i alla vetenskapliga rapporter".

Vetenskapliga rapporter försöker beskriva det vi kallar verkligheten. Sannolikheten för att informationen i en rapport stämmer med verkligheten är kontrollerbar och kritiserbar.
Därigenom blir sannolikheten för att informationen i en vetenskaplig rapport överensstämmer med verkligheten högre än inom de flesta andra områden där information sprids.
Vetenskap är INTE en samling "bevisade kunskaper". 

Gammal skolplansch som illustrerar en vetenskaplig studie av alkoholens påverkan på precisionsarbete

 

Vetenskap handlar alltså om sannolikheter att något är på ett visst sätt. Det är kunskap från vetenskapliga undersökningar som görs. Ifråga om medicin handlar det dels om grundforskning som ofta sker på universitet och tillämpad forskning som ofta sker på företagsnivå (exempelvis framforskning av läkemedel). Om vi tittar på alla rapporter som kommer om olika kost och liknande förstår man att det inte är ”bevisade kunskaper”. Man behöver inte ha följt med speciellt noga för att tycka att de vetenskapliga rapporterna motsäger varandra. Det beror alltså på att det handlar om sannolikheter men också på vilka frågeställningar som ställts i undersökningen.

Men vad är beprövad erfarenhet? SBU ( statens beredning för medicinsk utvärdering) skriver att begreppet inte har en bra definition. Man tolkar begreppet olika och vad man menar kan därför vara oklart. Är det min beprövade erfarenhet som legitimerad läkare eller är det professor den och dens kliniska erfarenhet: Jag minns en historia från min utbildningstid då en VIP skulle förlösas. Det fick endast vederbörande professor handha tillsammans med den avdelningsföreståndaren på förlossningsenheten. Det sas att det inte gick så bra. Varför ? Kanske hade de varit borta för länge från praktisk sjukvård, eller kanske de inte riktigt vågade ingripa tillräckligt tidigt med förebyggande åtgärder. Så småningom gick det ändå vägen men blev mer komplicerat än det kunde ha blivit. En situation som belyser hur komplicerat det kan vara att tolka beprövad erfarenhet. Allmänt är professor X beprövade erfarenhet stor men samtidigt kan det vara en omöjlighet att det skall täcka det specifika som finns i daglig klinisk verksamhet. Avseende en avdelningsföreståndare barnmorska Y på en stor förlossningsavdelning gäller samma; troligen hade flera år gått sedan Y deltog i en förlossning. Där kan en avdelningsläkare och en barnmorskas i dagligt förlossningsarbete beprövade erfarenhet vara av större nytta. Vad som är beprövad erfarenhet kan alltså variera beroende på vem som tolkar.
I samband med att jag ser en video på Medscape Education om den verkliga världens erfarenheter av tabletter som bromsmediciner mot MS finner jag ett sätt att tolka beprövad erfarenhet. 
1993 kom den första bromsmedicinen mot MS. Numera finns ett tiotal och det är flera på gång. Senaste åren har kommit ett antal i tablettform som fingolimod ( Gilenya) dimetylfurat (Tecfidera) och teriflunomide ( Aubagio). Det är data från vetenskapliga försök som randomiserade, dubbelblinda studier som ligger bakom detta. Sådana är begränsade. För att delta i försök skall man vanligen inte ha några andra sjukdomar men i verkliga livet kan man ha MS plus andra sjukdomar. Det är också vanligt att man drar en åldersgräns och vetenskapliga undersökning på 63- och 72-åringar är få. Beträffande barn gäller samma i stort samma sak men barn och äldre än 55 kan också få MS-diagnos liksom diabetiker eller hjärtsjuka. Kunskapen om hur medicinerna fungerar på dessa grupper får tas ur verkligheten. Och nu börjar det komma kunskaper från verkligheten. Exempelvis Gilenya har funnits i ett antal år nu
Data från verkligheten är data som används för beslut och som inte är samlade från konventionella kliniska vetenskapliga försök, enligt International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research.
Randomiserade kliniska försök ger inte den totala bilden av hur effektiviteten är i verkligheten och hur säkerheten ser ut på sikt. Det man får fram ur kliniska försök är från en delvis begränsad värld ( viss ålder, inga andra sjukdomar mm) medan erfarenheter från vardagens sjukvård ger kompletterade data om hur ett medel fungerar. Exempel på sådan kunskap är: effektiviteten av ett medel på längre sikt, ekonomiska följder ( de så kallade biologiska medlen har lett till att budget för personal o liknande minskat inom behandlingen av reumatiker), jämförelse mellan flera behandlingsalternativ. Vidare kan man skriva riktlinjer utifrån data från beprövad erfarenhet, man kan registrera patientdata, systematiska översikter av patientdata.
MS base registry omfattar data från 32 000 MS patienter och 190 kliniker i 68 länder, där data insamlas från praktiserande läkare i samarbete med forskare. Det finns även andra internationella databaser för liknande syfte.Men databaserna kan även vara mer begränsade. Dr Keith Edwards berättade på ECTRIMS/ACTRIMS i Boston 2014 om databasen MS consortium of New York State, och visade material om livstilsfaktorer som fysiskt träning, mättade fetter samt D-vitamin. Här skulle finnas ett jättematerial att bearbeta exempelvis beträffande kost och sjukdom.På liknande sätt är olika konsortier under bildning för att samla erfarenheterna i databaser. Det kan också vara givande att jämföra olika länders data eftersom det finns olika förutsättningar i olika länder, hur sjukvården är organiserad, vilka trender som är aktuella i samhället och i vården, behandlingsideologier, klimat mm. Att jämföra data från verkligheten mellan olika landsting kan vara intressant och visar på hur olika behandlingen kan vara med exempelvis bromsmediciner mot MS eller diagnosticering av artros och tillgång till artrosskola (höftskola mm) för patienter. Här finns ett mycket starkt argument för att förstatliga vården. På MedScape Education programmet läser jag också om att det finns möjligheter för patienterna att också gå in och lägga in sina erfarenheter i sådana databaser till exempel i datorer i väntrummen.
Avseende MS mediciner skulle det vara intressant att se när skall man gå över till andra linjens mediciner (Tysabri, Gilenya, Lemtrada m fl) om första linjens ( Copaxone och interferoner) sviktar.
Beträffande Gilenya finns nu mycket erfarenheter.I PANGAEA följs erfarenheterna (säkerhet och effektivitet) av detta medel under fem år. Ofta kan det vara så att erfarenheterna från kliniska studier inte stämmer överens med erfarenheterna från verkliga världen säger man i programmet men beträffande Gilenya ( Fingolimod) stämmer det bra. Något som man fann i de kliniska studierna var att patienterna höll fast vid medicinen bättre i verkliga världen än i de kliniska studierna, färre föll bort från behandlingen. Man har också sett att patienter som sviktat på glatirameracetat ( Copaxone) och interferon har fått bättre resultat, färre skov med Gilenya. Det var också en mindre risk att patienterna avbröt behandling med Gilenya.
Än så länge finns inte så mycket erfarenheter av de andra bromstabletterna mot MS men här kommer att finnas ett stort behov av verkliga världen data- beprövad erfarenhet.