Forskning om behandling mot Huntingtons sjukdom

Antisense mediciner är en form av mediciner som är under utformning och som tros kunna vara användbara vid många åkommor, bland annat sjukdomar som har en specifik gen som orsak.

Man utgår från den gen som till exempel producerar ett protein som orsakar sjukdomen. Genen består av av en bestämd sekvens nukleotider , som utgör den genetiska koden och styr hur proteiner byggs upp. Överföringen från DNA i cellkärnan till ribosomerna utförs av RNA.... som alltså är en sorts avbildning av den aktuella genen och med hjälp av ribosomerna byggs proteinet upp allt enligt hur sekvensen av nukleotider ser ut i DNA och RNA. Antisense mediciner har som mål att blockera en sådan gen som producerar ett sjukdomsframkallande protein. Det finns redan något antisensemedel godkänt för människa.

Huntingtons sjukdom är en genetisk sjukdom där en muterad gen gör att ett protein som kallas huntingtin blir förändrad, en förändring som leder till att Huntingtons sjukdom utvecklas.

Nu har försök gjort på flera olika lab djur med ”Huntingtons sjukdom”, där man gett antisensebehandling mot just den muterade genen, man har tystat genen.

En enda behandling gav snabbt resultat skriver man på Medical Xpress. De behandlade djuren började röra sig bättre inom en månad och fick normal rörelse förmåga inom två och behandlingen varade nio månader dvs långt efter att det giftiga proteinet börjat produceras igen.

Studien är gjord i San Diego och publicerades i tidskriften Neuron den 21 juni 2012.